第1相臨床試験 - 目標とテスト

第1相臨床試験は、薬をテストするために人々に対して行われた最初の試験です。これらの試験の主な目的は、薬や手順が安全かどうかを判断することです。第1相臨床試験の前に、実験室および/または実験室の動物でがん細胞について薬物が広く研究されていた可能性があります。しかし、癌における第1相臨床試験の役割は、近年大幅に変化しており、その理由の多くはヒトゲノムプロジェクトです。過去においてこれらの試験はしばしば「最後の一歩」の努力であり、人が恩恵を受ける可能性はごくわずかですが、フェーズ1の研究は代わりに寿命を延ばすための優れた（そして唯一の）選択肢であるかもしれません。さらに、これらの試験で試験されている多くの薬物は、癌の進行および拡大における特定の標的を妨害するように慎重に考案されているので、それらは過去より「危険性」が低い傾向がある。現時点では、これらの試験の存在により癌を生き残った人々がたくさんいます。

臨床試験の目的は、現在利用可能な薬物療法よりも効果的であるか、副作用の少ない治療法を見つけることです。癌を治療するために使用されたすべての薬は一度臨床試験の一部としてテストされました。そしてその間に、これらの治療の恩恵を受けることができた唯一の人々は臨床試験研究グループにいた人々でした。

第1相臨床試験の定義と目的

実験的な薬か治療かを確かめるためにフェーズ1臨床試験が行われます 安全です。 治療が実験室または動物でテストされた後に、それは人間で行われているフェーズ1臨床試験に入ります。これらの試験では通常、薬物または治療法が安全かどうかを判断し、薬物の最善の投与量とその投与方法（経口または静脈内）を決定するのに少数の人々しか関与しません。これらの試験の主な目的は安全性を評価することですが、治療ががんに有効であると思われるかどうかも決定する可能性があります。

臨床試験の他の段階

薬がFDAに承認される前に完了しなければならない臨床試験の3つのフェーズがあります。治療が現れた場合 安全 第1相臨床試験の終わりに、第2相臨床試験に入ることがあります。 効果的 。薬物または治療法が第1相試験で安全で第2相試験で有効であると見なされた場合は、第3相臨床試験に入ります。第3相臨床試験ははるかに規模が大きく、治療が安全かつ効果的であるだけでなく うまく機能するか、副作用が少ない 現在利用可能な治療よりも。

この10年間で第1相臨床試験が変更されました

フェーズ1試験、およびあなたが1つに登録されている場合にあなたが期待するかもしれないものは、ちょうどここ数年で著しく変化しました。

2018年に第1相臨床試験でテストされている新薬の多くは、癌の増殖における正確な経路に基づいて作用するように慎重に設計されています。

これらのような薬は伝統的な化学療法薬よりも主な副作用が少ない可能性が高いだけではありませんが（デザインはそうですが）、デザインに基づいてそれらが効果をもたらすより合理的な可能性があります。 きみの 癌。結局のところ、あなたが癌が分裂するために通過しなければならない特定の段階を抑制することができれば（そしてそれ故に成長し広がる）、その段階に依存していることが示されてきた癌が反応する可能性があります。

そのような場合、それは癌を治療するための唯一の選択肢が従来の化学療法薬であろうということかもしれません。標的薬などの薬は、しばらくの間癌を抑制する可能性が高いことが多く、免疫療法薬は、少なくともごく一部の人にとって、持続的な反応（長期反応）をもたらす可能性があります。

の進歩とともに 精密医学おそらく、フェーズ1臨床試験は、薬が安全であるかどうかを確かめるために行われる試験ではなく、個人にとってより有望なものとなり続けるでしょう。

一例（ラロトレチニブ）

第1相臨床試験の一例は、2018年にFDAによる早期承認が承認された標的治療ラロトレチニブの試験です。 1つの特定の癌（成人と小児の両方を含む17種類以上の癌を持つ人々が研究されました）。承認に至るまでの第1相臨床試験では、それ以上の選択肢がない（選択肢がない）か進行している進行がん患者にこの薬が投与されました。調査した人々のうち、75パーセントの人々がこの薬に反応し、そして9か月以上経過して研究期間が終了したときにも多くの人々が反応し続けました。それとは対照的に、もし人々が化学療法で治療されていれば（それが選択肢でさえある場合）、大多数の人は6ヵ月以内に彼らの癌の進行を見ていたでしょう。転移性癌または手術不能の癌を有する数人でさえ、その後に根治手術を行うことができるほど十分に有意な腫瘍進行を有していた。

第1相臨床試験を検討する際の考え

フェーズ1臨床試験への参加を検討する理由がいくつかあります。一つは、将来同じ病気にかかっている他の人々を助けるかもしれない研究を進めることへの希望です。他の治療法が失敗したときにまだ人間でテストされていない新しい薬や手順が生存の可能性を提供するという希望があります。癌治療、およびその後の生存率の向上が達成される唯一の方法は、臨床試験への患者の参加によるものです。とはいえ、臨床試験は万人向けではありません。

リスクと利点

これらの研究のいずれかを検討している場合は、臨床試験のリスクと利点をすべて検討することが重要です。調査の長所と短所の両方を1枚の紙に書き留めておくと、選択肢を視覚的に把握することができます。正しいか間違った選択はありません、あなたにとって最も良い選択だけがあります。

実験薬を受け取るためのその他の選択肢

ほとんどの場合、実験用（治験用）薬を使用できる唯一の方法は、臨床試験に参加することです。それは必ずしもそうではなく、何人かの人々はFDAによってまだ承認されていない思いやりのある使用または薬物への拡大されたアクセスの資格を得るかもしれません。あなたが臨床試験に適格ではないが治験薬があなたの特定の癌に有望であると思われる場合は、思いやりのある薬物使用について学ぶために少し時間をかけてください。

ボトムライン

第1相臨床試験は、薬物または治療法がヒトでテストされた最初の医学研究です。伝統的にこれは不安を誘発し、モルモットであることについての冗談をもたらしましたが、これらの最初の研究は異なる方法で見ることができます。一方から彼らはより危険かもしれません。結局のところ、これらの試験の主な目的は、薬が人々にとって安全であるかどうかを判断すること（そしてまた、使用するのに最適な用量についてのアイデアを得ること）です。

しかし、別の観点から見れば、第1相臨床試験にはまだまだあります。多くのステージ3臨床試験はすでに見られた薬を比較します。ほんの数ヶ月間であれば、薬が生存率を改善することを望んでいるかもしれません。しかし、第1相臨床試験では、新しい薬（そしておそらく新しいカテゴリーの薬）が検討されていますが、それは助けになるかもしれないし、助けにはならないかもしれません。この例は、近年頻繁に見られます。臨床試験に関わっていることに不安が残るので、臨床試験についての神話について学び、事実と虚構とは何か。