臨床試験のさまざまな段階は何ですか

京都大学大学院医学研究科聴講コース臨床研究者のための生物統計学「仮説検定とP値の誤解」佐藤俊哉医学研究科教授 (十一月 2024)

臨床試験のさまざまな段階は何ですか？

目的や目的の異なる臨床試験には3つのフェーズがあります。最初の薬物使用またはヒトへの治療、そしてFDAによる一般公衆使用の承認から始まります。これらがすでにFDAによって承認された後に、手順と薬を調べる臨床試験の追加フェーズもあります。

さまざまな種類の臨床試験もあります。例えば、化学療法薬の使用を検討している試験、がん治療を受ける人々の生活の質を改善する方法を検討している研究、およびそもそもがんを予防する方法を検討している研究もあります。

第1相臨床試験 - 治療は安全ですか？

第1相臨床試験は 人間に対して行われた最初のテスト 実験的な薬や治療のために。彼らは通常少数の人々 - たいていは10人から30人 - だけを巻き込み、そして治療が安全であるかどうかを見るように設計されています。第Ⅰ相臨床試験が開始される前に、通常新薬は実験室で徹底的にテストされています。例えば、第Ｉ相臨床試験を始める前に、化学療法薬は実験室で成長したヒト癌細胞と実験動物でテストされるかもしれません。

第一相試験の例は、それが安全であるかどうかを確かめるために、以前にヒトのラットで試験されただけの薬物を試験することです。

第2相臨床試験 - 治療は効きますか？それは効果的ですか？

薬や治療が比較的安全であることがわかった後、それが効果的であるかどうかを確かめるためにフェーズ2試験でテストされます。より多くの個人（多くの場合30〜120人）がこれらの研究に参加しているので、安全性についても同様にさらなる情報が得られます。

第3相臨床試験 - 治療は標準治療より効果的ですか、それとも標準治療より副作用が少ないですか？

薬や治療が比較的安全で効果的であると感じたら、フェーズ3試験でそれが有効な標準治療より効果的であるか、それとも副作用が少ないかどうかを調べます。第3相試験は通常、数百人から数千人の個人に対して実施され、通常「二重盲検」試験です。患者も研究者もどちらの治療が使われているのかわからないということです。実験的治療法が標準治療法より優れているか劣っていることが判明した場合、これらの研究は通常、個人が可能な限り最良の治療法を受けることを可能にするために早期に中止されます。

一例は、生存率が伝統的な手術よりも高いかどうか、または新しい手術が伝統的な（標準的な）手術よりも副作用や合併症が少ないかどうかを調べるために肺癌の低侵襲手術をテストすることです。

第4相臨床試験

第4相臨床試験もあります。薬物が一般的な使用のために承認された後、時間の経過とともに薬物または手順の安全性を調べるために、またはその薬物のための他の用途を見るためにフェーズ4試験が行われるかもしれません。

臨床試験の重要性

モルモットやラットをトレッドミルで描いた一般的な漫画から判断すると、臨床試験については多くの神話があります。実際、これらの医学的研究は、あらゆる新しい治療法が癌または他のあらゆる疾患の治療に利用できるようになる唯一の方法です。

これらの試験が人口全体だけでなく個人にとっての可能性にとってもどれほど重要であるかは、近年の肺がんで何が起こったのかを説明することによって強調することができます。 2011年から2015年の間に、肺がんの治療に承認されたよりも多くの新薬が承認されました。 40年 承認前にこれらの試験に参加した各人は、当時の標準的な薬や手順よりも優れていることが判明した薬や手順を受ける機会があったと考えます。臨床試験に参加している人は、それが一般に公開される前に救命処置を使用する機会がありました。