原発性骨髄線維症に対する幹細胞移植

原発性骨髄線維症に最適な治療法を選択することは困難な場合があります。多くの場合、明確な選択は1つもありません。原発性骨髄線維症の治療法はいくつかありますが、造血幹細胞移植（骨髄移植とも呼ばれます）のみが治癒的です。

なぜ誰もが移植を受けないのですか？

治療法は素晴らしく聞こえます、それであなたは原発性骨髄線維症を持つすべての人がなぜ移植を受けないのか疑問に思うかもしれません。それはリスクと利益のバランスに関するすべてです。

原発性骨髄線維症の治療は、あなたが経験している徴候や症状に基づくリスクカテゴリーによって左右されます。症状がない、または低リスク疾患の症状がある場合、診断後の平均生存期間は15.4歳です。この場合、移植に関連する潜在的な合併症（急性または慢性移植片対宿主病および死亡）は治癒の利益を上回る。研究により、低リスクまたは中等度1のリスクの疾患を有する人々の5年生存率は、造血幹細胞移植を受けた場合にはより低いことが示された。しかし、中等度2および高リスクの疾患では、5年生存率は、移植を受けた人では受けなかった人と比較して改善されました。

中等度2または高リスクの原発性骨髄線維症がある場合は、造血幹細胞移植（HSCT）が好ましい治療法です。高齢は移植関連合併症（主に移植片対宿主病に続発する合併症）のリスクを高めるので、HSCTは歴史的に60歳未満の原発性骨髄線維症の人々のために予約されています。診断時の原発性骨髄線維症の人々の平均年齢は67歳です。これは、この治療の潜在的な候補者である原発性骨髄線維症の人々の数を著しく制限します。さらに、HSCTのための好ましいドナーは、同胞兄弟です。完全な兄弟（レシピエントと同じ母親と父親）は4人に1人の割合で試合になる可能性があり、この治療を受けることができる人の数をさらに制限します。

移植後の予後

現在、移植を受けた原発性骨髄線維症患者の40〜60％が少なくとも3〜4年間生存しています。特に男性において、移植前に脾臓摘出術（外科的脾臓摘出）を受けることが生存率の改善と関連していることを示唆する証拠がいくつかありますが、その理由は完全には理解されていません。さらに、真性赤血球増加症または本態性血小板血症の後に骨髄線維症を発症する人は、原発性骨髄線維症の人よりも移植後の生存率が優れているようです。

誰が対象外？

高リスク疾患の人の中には、HSCTの候補にならない人もいます。これは主にHSCT後の生存の可能性によって決定されます。

移植前の過度の大きな脾臓（胸郭の下8インチ以上）や20回以上の輸血などは、移植後の5年生存率の低下に関連しています。

あなたが資格がない場合はどうなりますか？

それで、あなたが高リスクの原発性骨髄線維症を患っているが、あなたがHSCTに不適格であるか、あなたがドナーを持っていないならば、何が推奨されますか？痛みを伴う脾臓の肥大、疲労、骨の痛み、寝汗などの症状がある場合は、ルクソリチニブが妥当な治療法になる可能性があります。

ルクソリチニブは、原発性骨髄線維症の人々の症状を軽減し、脾臓の大きさを縮小し、貧血を改善することが示されています。 HSCTのもう一つの選択肢は、臨床試験への登録です。これはあなたに早期に原発性骨髄線維症のための潜在的な治療法として研究されている薬へのアクセスを与えるでしょう。

あなたが治療法の対象にならないことを学ぶのは簡単ではありませんが、すべての選択肢を検討することを忘れないでください。

治療としての移植の将来

移植前に骨髄を準備するために使用されるレジメンおよび移植片対宿主病を予防するために使用される投薬のような移植周辺の治療法の改善により、60歳以上の人々およびより多くの移植が行われている。完全に一致するか、または無関係なドナーと一致しました。いくつかの施設では、75歳までの骨髄線維症の人々を移植します。

うまくいけば、継続的な改善と、HSCTは骨髄線維症のより多くの人々に利用できるようになります。原発性骨髄線維症はまれな症状であるため、この疾患に対するHSCTの代替ドナーの役割を明確に理解するまでには何年もかかります。