がん患者のための思いやりのある薬物使用

What Happens After You Die? | Ajahn Brahm | 08-04-2011 (十一月 2024)

がん患者のための思いやりのある薬物使用が意味するものは何ですか？次の質問を考えてみましょう。

あなたに役立つ可能性のある治療が1件しかありませんが、臨床試験の登録要件を満たしていない場合はどうなりますか？ FDAの承認を受けていない有望な治療を除いて、すべての代替治療に失敗した場合はどうなりますか？これが発生すると、FDAはバックアップ計画を策定しています。これは、思いやりのある使用免除または治験薬へのアクセス拡大と呼ばれています。

「思いやりのある薬物使用」の意味と目的は何ですか？

思いやりのある薬物使用とは、治験薬（実験薬）または医療機器（FDAによって未承認のもの）の使用を指し、 臨床試験の外で 満足できる代替治療が存在しない場合の治療のために使用される。 FDAの承認を受ける前に、治験薬を米国で販売または販売することはできません。

研究用新薬（IND）は何ですか？ - 臨床試験のレビューとFDA承認のプロセス

思いやりのある薬の使用について議論する前に、新薬や手技が開発され、最終的にはFDAの承認プロセスによって拒否されるか承認されるかを一般の人々が使用するためのバックアップや説明に役立てることができます。この議論のために、私は薬物療法だけにプロセスを限定します。

可能性のある投薬を評価する際に、人間以外の研究が関わっている場合に、研究者が使用する最初のステップ。この環境下の新薬は、研究室の皿やマウスなどの他の動物で増殖させた癌細胞のいずれかで試験されます。これらの研究が十分に完了したとみなされると、ヒトの検査は3段階の臨床試験に進む。第1相臨床試験は、少数の人々に対して行われ、「薬は安全ですか？」という質問に答えるように設計されています。第2相試験は次のステップであり、「治療は機能していますか？ FDAの承認（または拒絶）前の最終段階は第3相臨床試験であり、「治療は標準承認された治療より効果的か副作用が少ないのか？

このシナリオを使用すると、思いやりのある薬物使用は、FDA承認前の臨床試験の段階の1つにあるが、臨床試験の参加者としてではない医薬品の使用になります。

誰かが思いやりのある薬物使用（控えめな使用免除）を受ける資格があるのですか？

理想的には、治験薬（IND）の恩恵を受ける可能性のあるがん患者は、その薬剤を研究している積極的な臨床試験に登録される 。しかし、研究されている薬物の恩恵を受ける可能性のある人々は、年齢、以前の治療法、パフォーマンス状態、またはその他の除外条件などの理由で、その臨床試験の登録基準に合わない場合があります。この場合、次の2つの基準を満たす必要があります。

重篤な疾患を診断、モニタリング、または治療するのに利用できる満足のいく代替療法は存在してはならない。
治験薬（または手技）からの人への可能性のあるリスクは、疾患そのものによる可能性のあるリスク以下である。

治験薬へのアクセスが拡大していますか？

FDAの文書を読んでいる場合は、拡大されたアクセスと寛大な使用の免除との違いは何か、またはそれらが交換可能に使用されているのだろうかと疑問に思うかもしれません。その答えは、3段階の拡張アクセスがあり、これらの層には以下が含まれます：

個々の患者に対する治験薬の使用
中間サイズの患者集団（100まで）、および
より大きな群の患者（100以上）

がん研究薬への個別アクセス要件

個々のアクセスを申請するには、次の要件を満たす必要があります。

薬物（または処置）は、重症の病気の診断、モニタリング、または治療のためのものでなければなりません。
患者は、薬物の進行中の臨床試験には資格がないものでなければならない。
FDAは、思いやりのある使用免除が進行中の臨床試験段階に干渉しないと判断しなければならない。
患者にとって満足のいく代替療法または同等の治療が利用可能であってはならない、または患者がこれらの代替療法に耐えることができない。
患者は、治験薬が活性を示しているがん診断を有していなければならない。言い換えれば、FDAは、特定の患者のための薬の使用を正当化するために薬が安全で効果的であるという十分な証拠があると判断しなければならない。
患者は通常、標準的な処置を受けていなければならず、これはうまくいかない。
この薬は、実験的治療のリスクが治療を受けないリスクよりも重大で生命を脅かす状態に使用されなければならない。言い換えれば、実験的治療の死亡を含むリスクは、治療を受けていない疾患の死亡リスクよりも低いと考えられる。
薬を入手するには、医師と患者の両方の積極的な参加が必要です
医師は薬を管理し、治療の監視を完了しなければならない
薬を提供する会社は、薬を提供することに同意しなければなりません（FDAは薬を提供することを強制することはできません）。会社が薬の支払いを要求する場合、患者はこの支払いをしなければなりません。
FDAは、申請書を受領した後、控えめな使用免除を許可するかどうかの決定を下す。これは難しいプロセスのように聞こえるが、 2009年以来、FDAは、受診した新薬申請が大部分を承認した.

思いやりのある薬物使用のための申請手続き

思いやりのある用途には2種類のアプリケーションがあります。これらには、

緊急時の使用 - 緊急事態が発生した場合は、電話（または他の急速なコミュニケーション）で申請することができ、FDA職員が電話で治療を開始する許可を与えることがあります。治療医は、FDAの口頭による承認を受けてから15日以内に、書面による治験薬使用申請書でこの口頭承認を受けなければなりません。（緊急時に治験審査委員会（IRB）の承認を得るのに十分な時間がない場合、5営業日以内に医師がIRBに通知する限り、IRBの承認なしに治療を開始することがあります）。
思いやりのある使用（単一の患者のアクセス） - 生命を脅かす緊急事態が発生しない限り、治療医は治験用新薬使用申請を完了しなければならない。この申請書がFDAに提出されると、FDAは30日間の期間、申請書を審査し、承認または却下に関する決定を下します。ほとんどの場合、決定はできるだけ早く治療中の医師と共有されることを覚えておいてください。

（この情報は時間とともに変化するため、最新情報については、この記事の最後に記載されているFDAのソースを確認してください）。

あなたが患者として知る必要があるもの

あなたが治験薬の使用を検討している場合、留意すべきいくつかのことがあります。これらには、

この薬物（または手順）には重大なリスクが伴う可能性があります。
薬（または手技）がFDAによってまだ承認されていないので、治験薬が標準薬より優れているか悪いかは分かっていません。あなたはその薬からどんな追加の恩恵も受けていないかもしれません。
この薬剤の短期間の副作用および長期間の副作用は、まだ完全には分かっていない。