まれな病気のための孤児薬の開発

Q＆Aセッション「もっと知ってほしい臨床試験のこと」 (十一月 2024)

オーファンドラッグとは何ですか？そして、オーファンドラッグ法とは何ですか？なぜこれらの薬の研究開発が重要であり、その障壁は何ですか？

孤児薬とは何ですか？

孤立した薬は、薬を採算が取れる会社がないために開発が遅れている薬（医薬品）です。薬が有益ではないという理由は、薬を製造するのに必要な研究開発と比較したときに薬を購入する人が比較的少ないためです。簡単に言うと、オーファンドラッグとは、企業が多くのお金を稼ぐことを期待せず、代わりにお金をもたらすドラッグに努力を向けるということです。

なぜいくつかの薬は "孤児薬"です

製薬（薬）およびバイオテクノロジー企業は、病状を治療するための新しい薬を常に研究および開発しており、新しい薬が頻繁に市場に出ている。一方、まれな病気や障害に苦しむ人々は、自分の病気のために同じ薬物研究の注意を見ていません。これは、それらの数が少なく、そしてこれらのまれな疾患を治療するための新薬（一般に「オーファンドラッグ」と呼ばれる）の潜在的な市場もまた小さいためです。

米国では20万人未満、欧州連合では1万人あたり5人未満の疾患がまれに発生します。したがって、米国および欧州連合の政府規制機関は、医薬品開発におけるこの格差を減らすための措置を講じています。

オーファンドラッグの開発を促進するインセンティブ

米国ではまれな疾患のための適切な薬が開発されておらず、製薬会社はまれに病状のための薬を開発することで経済的損失を被ることを認識し、米国議会は1983年に孤児医薬品法を可決しました。

米国孤児製品開発局

米国食品医薬品局（FDA）は、米国市場での医薬品の安全性と有効性を保証する責任があります。 FDAは、研究助成金の提供を含む、オーファンドラッグ（およびその他のまれな疾患用の医療製品）の開発を支援するために、オーファン製品開発局（OOPD）を設立しました。

他の医薬品と同様に、FDAがマーケティングを承認する前に、オーファンドラッグはまだ研究および臨床試験を通して安全かつ有効であることが確認されなければなりません。

1983年アメリカ孤児医薬品法

Orphan Drug Actは、まれな疾患を持つ個人の小規模市場向けに薬（および他の医療製品）の開発を企業に奨励するインセンティブを提供しています（米国では、47％のまれな疾患が25,000人未満の人々に影響を及ぼします）。これらのインセンティブには以下が含まれます。

オーファンドラッグを開発するために行われた研究（最大50％の費用）に対して連邦税額控除。
特定の医薬品のFDA販売承認を取得した最初の会社の医薬品販売に関する7年間の独占保証。これは薬物の承認された用途にのみ適用されます。別の用途のための別の申請もFDAによって承認される可能性があり、そして会社はその用途のための薬物の独占販売権も同様に持つでしょう。
医薬品承認申請手数料およびFDAの年間製品手数料の免除

オーファンドラッグ法の可決以前は、希少疾患を治療するために利用できるオーファンドラッグはほとんどありませんでした。同法以来、200以上のオーファンドラッグが米国でのマーケティングのためにFDAによって承認されています。

米国の医薬品におけるオーファンドラッグ法の効力

1983年に孤児麻薬法が制定されて以来、多くの薬の開発を担ってきました。 2012年までに、このプロセスを通じて承認された少なくとも378の薬があり、その数は増え続けています。

孤児医薬品法により入手可能な医薬品の例

承認されている薬の中には、次のようなものがあります。

乳児痙攣の治療のための副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）
ハンチントン病患者に発生する舞踏病の治療のためのテトラベンジン
グリコーゲン貯蔵障害、ポンペ病の人のための酵素補充療法

オーファンドラッグの国際研究開発

米国議会と同様に、欧州連合（EU）政府は、オーファンドラッグの研究開発を増やす必要性を認識しています。

孤児用医薬品委員会

1995年に設立された欧州医薬品庁（EMEA）は、EUにおける市場での医薬品の安全性と有効性を保証する責任を負っています。それは25のEU加盟国の科学的資源を一つにまとめたものです。 2000年に、EUにおけるオーファンドラッグの開発を監督するために、オーファンメディカル製品委員会（COMP）が設立されました。