ジャカフィは、真性赤血球増加症の不良メカニズムを標的としています

私たちは病気のメカニズムを理解するだけでなく、新しく発見された薬を使ってこれらのメカニズムをどのようにターゲットにするかという、不思議な時代に生きています。例えば、ジャカフィ（ルクソリチニブ）は、真性赤血球増加症を治療する最初のFDA承認薬となり、酵素Janus Associated Kinase 1（JAK-1）およびJanus Associated Kinase 2（JAK-2）を阻害することによって機能します。他の細胞の変化とともに、これらの酵素は真性赤血球増加症の人にはうんざりします。

真性赤血球増加症とは何ですか？

真性赤血球増加症はまれな血液障害です。これは潜行性の病気で、通常は人生の後半（60代）に発症し、最終的には罹患者の3分の1に血栓症（脳卒中と考えられます）を引き起こします。私たちみんなが知っているように、脳卒中は致命的になる可能性があるので、PVの診断はかなり深刻です。

PVがどのように機能するかの話は骨髄から始まります。私たちの骨髄は私たちの血球を作る責任があります。私たちの体のさまざまな種類の血球はさまざまな役割を果たしています。赤血球は私たちの組織や臓器に酸素を運び、白血球は感染と戦うのを助け、血小板は出血を止めます。 PV患者では、多能性造血細胞に変異があり、赤血球、白血球、血小板が過剰に産生されます。言い換えれば、PVでは、赤血球、白血球、血小板に分化する前駆細胞がオーバードライブに投げ込まれます。

あまりにも多くのことは良くないです、そして、PVの場合には、あまりにも多くの血液細胞が私たちの血管をこぼして、以下を含むすべての種類の臨床上の問題を引き起こすことができます：

頭痛
弱点
そう痒症（古典的に熱いシャワーまたは風呂の後に現れるかゆみ）
めまい
発汗
血栓症または過剰な血液凝固（血栓は動脈を詰まらせ、脳卒中、心臓発作、肺塞栓症を引き起こすか、または肝臓に栄養を与える門脈のような静脈を詰まらせて肝臓の損傷を引き起こします）。
出血（過剰な血小板である血球が多すぎると出血を引き起こす可能性があります）
脾腫（死んだ赤血球を濾過する脾臓は、PV内の血球数の増加により腫れます。）
erythromelalgia（指の痛みと温かさは、指やつま先の血流を妨げている血小板が多すぎるために起こり、指の死や切断につながることがあります。）

ＰＶはまた、循環を妨げる血球数の増加および平滑筋過形成または血流をさらに制限する過剰増殖の両方のために、冠状動脈性心臓病および肺高血圧症のような他の疾患を複雑にし得る。（平滑筋は私たちの血管の壁を作り、血球数の増加はおそらくより多くの成長因子を放出し、それが平滑筋の肥厚を引き起こします。）

少数のＰＶ患者が骨髄線維症（骨髄が使い果たされるか、または「使い古され」、貧血につながる機能性のないフィラー様の線維芽細胞でいっぱいになる）、そして最終的には急性白血病さえも発症し続ける。 PVはしばしば次のように呼ばれることを覚えておいてください。骨髄増殖性腫瘍他の癌と同様に、細胞数が病理学的に増加するためです。残念なことに、PV患者の中には、白血病ががんの連続性の原因となっている行の終わりを意味するものもあります。

ジャカフィ：真性赤血球増加症と闘う薬

PVが多発している段階、または血球数の増加を特徴とする段階にある人は、症状を緩和し生活の質を向上させる緩和的介入を用いて治療されます。これらの治療法の中で最もよく知られているのはおそらく瀉血または血球数を減らすための出血。

専門家はまた、血球の過剰生産を抑制する骨髄抑制剤（化学療法剤と思われる）（ヒドロキシ尿素、ブスルファン、32p、そして最近ではインターフェロン）でPVを治療します。骨髄抑制療法は患者さんの幸福感を高め、PV患者さんの長寿を助けると考えられています。残念ながら、クロラムブシルのようなこれらの薬の中には白血病を引き起こす危険性があるものもあります。

第一線の骨髄抑制薬であるヒドロキシウレアに耐えられない、または反応しないPV患者のために、Jakafiは2014年12月にFDAから承認されました。 PV付き。これらの酵素は、血液および免疫学的機能、すなわちＰＶを有する人々において異常である過程に関与している。

ヒドロキシ尿素に寛容でない、または反応がない人の21パーセントで、Jakafiは脾臓の大きさを小さくし（脾腫を減少させ）、瀉血の必要性を減らすことを研究は示しています。利用可能な最善の代替治療があったとしても、そうでなければそのような恩恵を経験したのはそのような人々のわずか1パーセントに過ぎないと研究は示唆しています。注目すべきは、Jakafiは2011年に骨髄線維症の治療のためにFDAによって以前に承認されたことです。

他の骨髄抑制治療の場合と同様に、Jakafiが人々の長生きを助けるかどうかは不明です。

あなたまたはあなたが愛する人がヒドロキシ尿素に反応しないPVを持っているならば、Jakafiは有望な新しい治療法を表します。私たちの残りの部分では、Jakafiは今後さらに多くの薬が開発されるであろうという主要なパラダイムを表しています。研究者たちは、どのメカニズムが病気によってめちゃくちゃにされているのかを正確に把握し、この病状を標的にすることでより良くなっています。